Mnohačetný myelom: Nemoc, která rozkládá kosti zevnitř. Proč u nás není lék?

Slyšeli jste o nebezpečném myelomu? Jde o nemoc, která vyrůstá z buněk kostní dřeně a dosud nebyla léčitelná. Dnes už však lékaři mají v rukou lék, který dovede nemocné úplně uzdravit. Lék ne nemoc ale zatím není dostupný – v zavedení na trh brání nešťastně nastavený systém úhrad. 

12.01.2017 - 07:15   |  
Myelom. Jde o nemoc, která vyrůstá z buněk kostní dřeně

Mnohočetný myelom je druhé nejčastější nádorové onemocnění krve. Vzniká proměnou a hromaděním plazmatických buněk v kostní dřeni. Nemoc postihuje nejvíce lidi ve věku mezi 75 a 79 let. Do 40 let člověka se nemoc vyskytuje jen vzácně. Proč vůbec nemoc vzniká? To nikdo neví, přesné důvody nejsou lékařům známy.

Mezi rizikové faktory patří například obezita nebo zvýšený kontakt s organickými rozpouštědly, pesticidy nebo dioxiny. Jak se nemoc projevuje? Jde o nejrůznější příznaky, především však bolestí páteře. Určitou roli hraje také porucha imunity a vystavení se záření.

Nemocný s mnohačetným myelomem  trpí neuvěřitelnými bolestmi, jelikož nemoc postupně rozkládá jeho kosti. Moderní léčba dovede příznaky utlumit a zastavit postup nemoci, díky čemuž může nemocný žít plnohodnotným životem jako každý jiný smrtelník. Velkým paradoxem je tedy to, že moderní léky sice existují a třeba ve Spojených státech výrazně uleví nemocným, zato v Česku se k nim řada nemocných vůbec nedostane. 

"Bez adekvátní léčby pacient trpí nepředstavitelnými bolestmi, protože choroba postupně rozkládá jeho kosti. Moderní léčba však dokáže výrazně utlumit příznaky, zastavit postup nemoci, a pacient tak může žít plnohodnotný život," říká profesor MUDr. Vladimír Maisnar.

Nemoc byle neléčitelná, teď už se mohou lidé úplně uzdravit
"Za zásadní pokroky v léčbě mnohočetného myelomu vděčíme moderní terapii. To dokazují nejenom data z klinických studií, ale i z vlastního registru pacientů s tímto onemocněním, který v hematoonkologii vedeme 10 let. Ten je jedním z největších a nejkvalitnějších registrů svého druhu v Evropské unii. Dnes v něm evidujeme data již pěti tisíc nemocných s mnohočetným myelomem. Z nich vyplývá, že se od dob zavedení moderní léčby do praxe prodloužila průměrná délka života pacientů o 2,5 roku, tedy více než dvojnásobně," vysvětluje Maisnar.

"Pokud by byly běžně dostupné léky používané v klinických studiích, došlo by k dalšímu prodloužení života o 1–2 roky. Před érou nových léků přežívalo déle než 10 let pouze 5 procent nemocných. Dnes je to díky inovativní léčbě 20 procent. U nemocných podstupujících intenzivnější léčbu včetně transplantace tkáně je to dokonce 30 procent. Ještě podstatnější je ale skutečnost, že se setkáváme s desítkami případů, kdy nemocného uzdraví inovativní léčba úplně," dodává profesor Maisnar.

Léky na nemoc existují, pro nemocné v Česku ale nejsou dostupné
Nemocných, kteří lék opravdu mohou užívat a vyléčit se, je bohužel malé množství. Podle doktora Maisnara potřebují lékaři získat úhradu na větší počet inovativních léků. Pro zásadní prodloužení života je totiž nutné najít správnou kombinaci léků, na kterou je nemocný citlivý.

"Když namísto momentálních pěti účinných léků budeme mít k dispozici pro nemocného deset, tak šance na nalezení účinné kombinace stoupne ze stávajících 30 až 60 procent na celých 100 procent. To je velká naděje pro nemocné, kteří na dostupné používané léky nereagují," uvádí doktor Roman Hájek z Kliniky hematoonkologie. "Za roky 2007 až 2015 se přidáním dvou léků do praxe zlepšil medián přežití z 16 na 55 případů."

Lépe se samozřejmě léčí mnohačetný myelom v momentě, kdy se na něj dříve přijde, příznaky přitom mohou být nejasné. Bolesti páteře si mnoho lidí spojuje s únavou nebo svalovou námahou zádových svalů. Lékaři tak často odhalí nemoc až v pokročilém stadiu, kdy je potřeba nasadit ihned intenzivní léčbu včetně provedení transplantace kmenových buněk. Tato terapie se provádí do 70 let věku, pak následuje udržovací léčba.

"Jde sice o režim zpočátku nákladný, ale díky němu je možné udržet pacienta ve stavu, kdy nemoc pak řadu let žádnou další léčbu nevyžaduje. Dosáhneme tak lepších výsledků, než když chorobu léčíme postupným podáváním různých léčebných přípravků s pouhými úpravami jejich dávek," vysvětluje doktor Maisnar.

Se vstupem nových léků na český trh by se mohlo až 40 procent všech nemocných s myelomem dožít do roku 2020 o deset let více. Klíčová je však investice do inovativních léků, které je nutné nemocnému podávat hned po odhalení  nemoci. "Tím se zvýší i počet vyléčených, zásadní je i sestavení dlouhodobé léčebné strategie. Stále ovšem narážíme na regulační omezení a nezájem pojišťoven, ale také na konzervatismus lékařů," kroutí hlavou Hájek.

Mnohočetným myelomem trpí celosvětově na 230 tisíc lidí, kteří jsou bez léků odsouzeni ke smrti. V Česku se nemoc objeví asi u 450 lidí ročně.